商傳媒｜康語柔／綜合外電報導
生技製藥公司 MeiraGTx 今日宣布，旗下用於治療放射線治療引發之二級與三級乾口症（xerostomia）的基因療法 AAV2-hAQP1，已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）。此認定旨在加速針對嚴重疾病的創新療法的開發與審查過程。
根據 MeiraGTx 總裁暨執行長亞歷山卓·富比士博士（Alexandria Forbes, Ph.D.）表示，此次突破性療法認定是依據 AAV2-hAQP1 在第一期劑量遞增研究中，三年期的追蹤數據所支持。該藥物此前也曾於2025年獲得 FDA 再生醫學先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）認定。公司已與 FDA 達成共識，將以乾口症問卷分數在治療後12個月的基準變化作為第二期 AQUAx2 研究的主要療效指標。MeiraGTx 預計將在2027年上半年提交生物製劑許可申請（BLA），目標在2027年底獲得批准，並於2028年初在美國上市。
除了 AAV2-hAQP1 的進展，MeiraGTx 今日也公布截至2025年12月31日的第四季及全年財務與營運成果。2025年，公司淨虧損為1.142億美元，相較於2024年的1.478億美元有所收斂。全年授權收入為7,500萬美元，主要來自與禮來公司（Eli Lilly and Company）簽署的合作協議，該協議著重於治療第四型雷伯氏先天性黑矇症（LCA4）的 AAV-AIPL1 藥物開發，其中包含7,500萬美元的前期款項，並可能獲得超過4億美元的里程碑付款。
營運方面，MeiraGTx 於2025年達成兩項重要策略合作。除了與禮來公司的協議外，也與 Hologen 有限公司建立策略合作夥伴關係，利用其人工智慧（AI）技術分析 MeiraGTx 的臨床數據，進一步去風險化其用於治療巴金森氏症的 AAV-GAD 藥物計畫。Hologen 合作案包含成立合資企業 Hologen Neuro AI Ltd，MeiraGTx 獲得2億美元前期款項及高達2.3億美元的額外承諾資金，並持有該合資公司30%股權。AAV-GAD 藥物已於2025年獲得 FDA RMAT 認定，公司預計未來數月將啟動第三期臨床試驗。
截至2025年12月31日，MeiraGTx 的現金及約當現金約為6,590萬美元。預計在2026年第一季收到的5,500萬美元款項、Hologen 的500萬美元應收帳款，以及 Hologen 合作案完成後的9,500萬美元資金挹注下，公司擁有足夠資金營運至2027年下半年，涵蓋應於2026年6月及2027年5月到期的7,500萬美元債務償還。
